寡核苷酸药物（Oligonucleotidedrugs, OND）又称小核酸药物。寡核苷酸是一类由碱基组成的短链核苷酸化合物的总称，它是继小分子药物和蛋白质药物之后出现的一类新模式药物(New modality)，是近年药物开发的热点之一。根据药物结构和作用机理的不同，寡核苷酸药物可分为小干扰RNA（siRNA）、反义核苷酸（ASO）、微小RNA（miRNA）和核酸适配体（aptamer），另外还有转录因子诱饵、核酶、脱氧核酶、反基因、CpG寡核苷酸等类型的寡核苷酸药物在研究中。截至2024年6月底全球已有20款寡核苷酸药物获批上市。这些药物主要用于治疗罕见的遗传性疾病，如杜氏肌营养不良，脊髓性肌萎缩症及遗传性转转甲状腺素蛋白淀粉样变性。不算3款已退市的药物，目前上市的17款寡核苷酸药物中，ASO药物是目前获批最多的药物类型，达10个；siRNA药物有6个；核酸适配体药物有1个。
寡核苷酸药物产业链包括上游核酸试剂与单体生产，中游新药研发及药品生产和下游产品商业化服务患者的全部环节。从上游原材料来看，小核酸单体是寡核苷酸药物研发上游的重要原材料之一，当寡核苷酸药物推向后期商业化后，稳定且规模化的寡核苷酸单体有助于商业化寡核苷酸药物的成本控制。当前寡核苷酸药物依赖进口，在生产工艺、技术专利与设备仪器上均存在较高的进口依赖性。锐博生物、凯莱英和药明康德均为小核酸药物CDMO 公司，提供研发外包服务，有助于国内寡核苷酸药物行业的快速发展。
全球寡核苷酸药物总销售额从2016年的0.1亿美元增长至2023年的45.8亿美元。目前在市产品治疗领域主要集中在进行性肌营养不良症（DMD）、罕见的血脂异常、脊髓性肌肉萎缩症（SMA）、肌萎缩侧索硬化（ALS）等罕见病领域。在中国获批上市的三款寡核苷酸药物分别为ASO药物诺西那生、托夫生及siRNA药物英克司兰。2019年2月，诺西那生进入中国，成为国内首个获批治疗脊髓性肌肉萎缩症药物，注射液参考价格为69.7万一支，低于美国售价。在2022年1月1日纳入国家医保正式执行后，Spinraza降至3万多/针。Alnylam/诺华的英克司兰于2023年在国内获批上市，用于治疗高胆固醇血症。2024年9月，渤健的托夫生注射液的上市申请获得批准，该药是渤健和Ionis联合开发的一款反义寡核苷酸（ASO）药物，用于治疗SOD1基因突变引起的成人肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）。中国尚未有自主研发的寡核苷酸药物上市获批，但目前已经有多款产品进入临床实验阶段。