细胞基因治疗（基因治疗）作为一种新型生物技术，近年来发展迅速。目前，中国拥有全球第二大的细胞与基因治疗管线，未来在创新药领域弯道超车的潜力巨大。

一、基因治疗定义

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

根据给药途径可以分为ex vivo途径、in vivo途径两种.

二、基因治疗行业发展政策

近年来，中国基因治疗行业受到各级政府的高度重视和国家产业政策的重点支持。国家陆续出台了多项政策，鼓励基因治疗行业发展与创新，《溶瘤病毒产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》《计量发展规划（2021-2035年）》《关于推进国家级质量标准实验室建设的指导意见》等产业政策为基因治疗行业的发展提供了明确、广阔的市场前景，为企业提供了良好的生产经营环境。具体情况列示如下：

三、基因治疗行业发展现状

1.全球市场规模

细胞和基因疗法（Cell and Gene Therapy，CGT）是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，全球基因治疗行业市场规模自2016年开始飞速增长，到2023年市场规模已达到约111.1亿美元。全球基因治疗市场的增长主要受到个性化医疗需求的增加、慢性疾病和罕见病的高发率以及细胞与基因治疗研究和开发的持续投入等因素的推动。2024年全球细胞和基因疗法市场规模将增至185.1亿美元。

2.中国市场规模

新的疗法和技术的出现推动了市场的增长，使得基因治疗的效果更加显著，行业发展持续升温。2023年中国基因治疗行业市场规模达到约33.81亿元，较上年增长113.64%。2024年中国基因治疗市场规模将增至88.48亿元，2025年超过100亿元。

3.获批产品

作为全球生物医药产业竞争最重要的“新赛道”之一，国内药企在细胞与基因治疗领域展现出了强劲的创新活力。当前，中国细胞与基因治疗IND申报管线的数量在逐年增加，申报呈现差异化趋势，新疗法新应用方向不断涌现。复星凯特、药明巨诺、驯鹿医疗的细胞治疗产品相继在国内上市，传奇生物自主研发的CAR-T产品西达基奥仑赛成为第一个成功出海美国的国产CAR-T产品。在基因治疗赛道，国内企业与国际巨头的差距正在逐渐缩小。

4.重点企业排名

基因治疗凭借其在治疗机制和治疗效果等方面具有传统的小分子和大分子药物难以比拟的优势，填补了难治性疾病治疗手段的空白，为癌症、遗传病等难治性疾病提供了全新的治疗理念和思路，继而成为全球创新药领域竞争最为激烈的新兴领域之一。当前，我国细胞与基因治疗布局企业众多，重点企业包括北恒生物、传奇生物、复星凯特、亘喜生物、合源生物、科济药业等。

四、基因治疗行业重点企业

1.诺诚健华

诺诚健华医药有限公司的主营业务为创新药的研发、生产及商业化。主要产品为奥布替尼、ICP-192、ICP-723、ICP-332、ICP-189、ICP-490、Tafasitamab、ICP-105、ICP-033、ICP-488、ICP-248、ICP-B03、ICP-915、ICP-B02等。

2024年第一季度实现营业收入1.66亿元，同比下降12.17%；归母净利润亏损1.42亿元。2023年主营产品包括奥布替尼、研发服务收入、技术授权收入，营收分别占整体的90.82%、8.09%、0.76%。

2.诺思兰德

北京诺思兰德生物技术股份有限公司主营业务为基因工程蛋白质类药物、基因治疗药物和眼科用药物的研发、生产及销售。诺思兰德主要产品包括基因治疗药物、重组蛋白质类药物、眼科药物。

2024年第一季度实现营业收入0.16亿元，同比增长30.17%；归母净利润亏损0.12亿元。2023年主营产品包括CMO项目收入、产品销售收入、CDMO项目收入，营收分别占整体的59.18%、32.33%、7.48%。

3.药明巨诺

药明巨诺(开曼)有限公司成立于2017年9月6日，药明巨诺是中国领先的临床及临床前阶段细胞治疗公司。药明巨诺的主打候选产品relmacabtagene autoleucel(‘relma-cel’)是针对复发或难治(‘r/r’)B细胞淋巴瘤的自体抗CD19CAR-T疗法。

倍诺达是一款抗CD19的CAR-T基因疗法，也是药明巨诺公司的核心产品，是中国第二款获批的CAR-T产品，除了复发/难治性大B细胞淋巴瘤，药明巨诺公司还计划开发瑞基奥仑赛注射液用于治疗多种其它适应症，包括滤泡淋巴瘤（FL）、套细胞淋巴瘤（MCL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、二线弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）及急性淋巴细胞白血病（ALL）等。

2023年实现营业收入1.74亿元，同比增长19.32%；归母净利润亏损7.68亿元。

4.博腾股份

重庆博腾制药科技股份有限公司的主营业务是为小分子药物、大分子药物及基因细胞治疗等不同类型的药物及疗法提供CDMO服务。

2024年第一季度实现营业收入6.78亿元，同比下降50.8%；归母净利润亏损0.95亿元。2023年主营业务包括临床后期及商业化业务、临床早期业务，营收分别占整体的78.34%、17.58%。

5.传奇生物

传奇生物成立于2014年，是一家早期细胞治疗公司。传奇生物将持续丰富研发管线，搭建CAR-T、CAR-NK、CAR-γδT和非基因编辑CAR技术等多个细胞治疗平台。传奇生物自主研发的CAR-T产品西达基奥仑赛（CARVYKTI®，又称cilta-cel）于2022年2月底正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）患者。

2024年第一季度实现营业收入0.94亿美元，同比增长161.11%；归母净利润亏损0.6亿美元。

五、基因治疗行业发展前景

1.罕见病治疗突破带动行业发展

基因治疗在罕见病治疗方面展现出巨大的潜力。由于罕见病患者群体小、市场需求有限，传统药物研发往往难以获得足够的经济回报。而基因治疗通过直接针对疾病的遗传根源进行治疗，为这些患者提供了新的治疗选择。随着技术的不断成熟和成本的降低，基因治疗有望成为罕见病治疗的重要手段。

2.适应症增加为行业提供市场空间

除了罕见病，基因治疗还在不断拓展其适应症范围。例如，在中枢神经系统疾病领域，基因治疗已经取得了显著进展，包括治疗脊髓性肌萎缩、癫痫、自闭症等多种疾病。随着对疾病发病机制的不断深入了解，基因治疗有望为更多疾病患者带来希望。

3.技术创新推动行业进步

基因编辑技术是基因治疗的核心之一。随着CRISPR-Cas9等基因编辑技术的不断发展和完善，基因治疗在精准性、安全性和有效性方面将得到进一步提升。这些技术的进步将为基因治疗在更多疾病中的应用提供可能。